2020年9月2日，纽约州新罗谢尔对非人类灵长类动物（NHP）研究的荟萃分析显示，腺相关病毒（AAV）基因治疗经常引起背根神经节（DRG）病理。没有临床效果。这项研究发表在同行评审的《人类基因疗法》杂志上。单击此处以阅读截至2020年10月2日的HumanGeneTherapy网站上的全文。
　　背根神经节是脊髓神经背根中的神经元簇。在通过脑脊液给予AAV的NHP中，有83的NHP存在DRG病理学，而接受静脉注射的NHP中则存在DRG病理学。
　　数据表明将AAV载体递送到非人类灵长类动物的脑脊髓液后，DRG病理几乎是普遍的。然而，接受表达治疗性转基因载体的动物都没有表现出任何临床体征，医学教授，基因治疗计划和孤儿疾病中心主任，医学博士JamesM。Wilson博士说。宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院。
　　与AAV相关的DRG病理学引发了AAV载体的新的载体的临床试验的开始之前，临床前评估的强度的增加，根据编辑在院长的人类基因治疗特伦斯R。Flotte的，MD，西莉亚艾萨克海达克（IsaacHaidak）医学教育教授兼教务长，马萨诸塞州大学医学院执行副校长。Wilson博士论文提供的见解为这种现象提供了极好的总结观点，这可能潜在地消除了对大量重复的临床前安全性研究的需求，从而缩短了新载体应用于临床的途径。
　　用于数据提取的个别研究得到了REGENXBIO（所有先前发表的研究），Biogen（一些先前发表的研究），PassageBio，AmicusTherapeutics，ODCMPSI试点拨款MPS18D01001和MPS19001的支持。0，Janssen，CureFA，RettSyndromeResearchTrust和ElaajBio。这些实体资助了原始研究，其样本后来通过手稿中的比较荟萃分析进行了分析。没有公开研究，公司赞助商和代表每个数据点的转基因。

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